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0501-医用核酸序列和化学试剂,

0501-用于下述方面的药物制剂：用于防止、诊断和治疗代谢、心血管代谢、内分泌、肌肉骨骼、心血管、心肺、肾脏、泌尿生殖系统、肿瘤、肝胆、眼科、呼吸、神经系统、神经退行、胃肠、荷尔蒙、炎症、皮肤病、精神病、自身免疫和免疫系统相关疾病以及功能障碍,

0501-用于治疗亨廷顿氏舞蹈症、杜氏肌肉营养不良症和抗胰蛋白酶缺乏症的核酸治疗剂,

0501-用于治疗具有已知基因原因或成分的疾病和功能障碍以及由基因表达或遗传序列引起的疾病状态的基因药物,

0501-用于治疗遗传疾病和障碍的药物制剂