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0501-医药制剂，即通过基因改造开发的治疗药物，其用于预防和治疗基因组异常性疾病，包括神经系统疾病、亨廷顿氏舞蹈症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、前颞叶痴呆、疼痛、老年痴呆症、帕金森症、运动失调、自闭症、癫痫、疼痛，还包括心血管疾病、外周神经系统、癌症、内分泌、胃肠、肾脏、遗传免疫、肝、传染、炎症、新陈代谢、自身免疫、肌肉骨骼、神经系统、眼科的、呼吸、泌尿生殖、泌尿外科、血液学和病毒或细菌性疾病和障碍,

0501-基于基因、基因组和细胞编辑、调变和修饰的人类治疗用药物和生物制剂,

0501-基因疗法产品，即用于免疫肿瘤学、退行性疾病、创伤、酶替代疗法和免疫学的基于工程细胞的医用生物制剂,

0501-用于诊断、预防和治疗人类治疗学中的疾病的基于基因工程和基因疗法的药物和生物制剂