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0501-在基因治疗中用作生物治疗的包囊化核酸，其用于治疗罕见遗传病、心脑血管疾病、呼吸系统疾病、传染病、视网膜疾病、代谢紊乱、激素缺乏症、内分泌疾病、眼睛疾病和失调、肠道疾病、自身免疫性疾病、自身炎症性疾病、炎症性疾病、肌骨骼疾病、神经功能障碍、血液病、皮肤病、神经退行性疾病、先天性疾病、肾脏和泌尿系统疾病、生殖疾病、线粒体疾病、肺部疾病、免疫系统疾病、口腔疾病、消化系统疾病,

0501-用于基因治疗的药物制剂,

0501-用于预防、诊断和治疗下列疾病的药物制剂，即罕见遗传病、心脑血管疾病、呼吸系统疾病、传染病、视网膜疾病、代谢紊乱、激素缺乏症、内分泌疾病、眼睛疾病和失调、肠道疾病、自身免疫性疾病、自身炎症性疾病、炎症性疾病、肌骨骼疾病、神经功能障碍、血液病、皮肤病、神经退行性疾病、先天性疾病、肾脏和泌尿系统疾病、生殖疾病、线粒体疾病、肺部疾病、免疫系统疾病、口腔疾病、消化系统疾病